[쿠키뉴스=송병기 기자] 국내 연구팀이 세포 치료를 통한 혈우병 치료 가능성을 제시하는 연구 성과를 세계 최초로 제시했다.

기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단의 김진수 단장과 연세대 의과대학 김동욱 교수, 고려대 의과대학 김종훈 교수 등 공동 연구팀은 ‘크리스퍼 유전자가위(CRISPR-Cas9)’ 기술을 이용, 혈액내 응고 인자가 부족해 발생하는 출혈성 질환 ‘혈우병’ 치료 가능성을 찾았다고 24일 밝혔다.

이번 연구결과는 국제 학술지 ‘셀 스템 셀'(Cell Stem Cell)’에 24일 게재됐다.

연구팀에 따르면 혈우병은 유전적 돌연변이로 인해 혈액 내 피를 굳게 하는 물질이 부족해 출혈이 발생 피가 쉽게 멈추지 않는 질환이다. 현재까지 근본적인 치료법이 없어 혈우병 환자는 혈액 응고 단백질을 수시로 투여받아야 한다.

연구팀은 혈우병 환자의 소변에서 세포를 채취해 유도 만능줄기세포로 불리는 역분화 줄기세포를 만들었고, 크리스퍼 유전자가위를 활용해 뒤집힌 유전자를 정상으로 되돌리는데 성공했다. 크리스퍼 유전자가위는 잘못된 유전자 염기서열 부분을 잘라내 정상적인 유전자 디엔에이(DNA)를 붙여넣는 기술을 말한다.

특히 연구팀은 정상으로 돌아온 역분화 줄기세포를 혈관 내피세포로 분화시킨 뒤 혈우병 생쥐에 이식했고, 이 생쥐에서 혈액 응고인자가 생성돼 출혈 증상이 현저히 개선단다는 사실을 확인했다.

연구팀은 연구 성과를 바탕으로 유전자가 교정된 혈우병 환자의 줄기세포를 세포치료제로 활용해 환자 본인에게 이식할 수 있게 된다면, 평생 혈액 응고 단백질을 투여받아야 하는 환자의 고통을 덜어줄 수 있을 것이라고 설명했다.

이처럼 크리스퍼 유전자가위를 활용해 세포 치료를 통한 혈우병 치료 가능성을 제시한 것은 세계에서 처음이다.

이와 관련 연구팀은 “새로 개발한 치료기법을 실제 혈우병 환자에게 적용하기 위해서는 역분화 줄기세포의 안전성 입증이 우선”이라며 “임상시험까지 약 5∼10년이 걸릴 것”이라고 전망했다.

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